Miliony lidí trpí věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD), jednou z hlavních příčin ztráty zraku. Tento stav zhoršuje centrální vidění, takže je obtížné provádět každodenní úkoly, jako je čtení nebo rozpoznávání tváří. Na rozdíl od léčby, která pouze zpomaluje progresi, nedávná klinická studie ukazuje, že nová terapie kmenovými buňkami může ve skutečnosti zvrátit poškození způsobené suchou AMD, nejběžnější formou onemocnění.
Průlom: Transplantované kmenové buňky obnovují zrak
Výzkumníci provedli klinickou studii fáze 1/2a u šesti pacientů ve věku 71 až 86 let, u kterých byla diagnostikována suchá AMD. Léčba zahrnovala chirurgickou transplantaci kmenových buněk pod sítnici, aby se nahradily poškozené buňky pigmentového epitelu sítnice (RPE), podpůrná struktura tkáně citlivé na světlo. Tyto buňky byly získány z oční banky a podávány v nízké dávce 50 000 na pacienta.
Výsledky byly působivé. U všech účastníků se zlepšilo vidění na léčeném oku, přičemž nejvážněji postižení pacienti zlepšili své skóre v grafu vidění o 21 písmen během jednoho roku. Je důležité poznamenat, že nebyly pozorovány žádné závažné vedlejší účinky (jako jsou nádory nebo imunitní reakce), což znamená, že léčba se zdá být bezpečná.
Proč na tom záleží: AMD a aktuální omezení
AMD ovlivňuje vaše centrální vidění, část, kterou používáte k přímému vidění. „Suchá“ forma je způsobena postupným odumíráním buněk RPE, na rozdíl od rychleji působící „vlhké“ formy. Současná léčba může zpomalit progresi, ale nenapraví stávající poškození. Tento nový přístup přímo řeší hlavní příčinu ztráty zraku tím, že nahrazuje poškozené buňky.
Skutečnost, že se jedná o první klinickou studii této konkrétní léčby kmenovými buňkami na světě, je významná, protože prokazuje potenciál regenerativní medicíny pro onemocnění, které bylo dříve považováno za nevyléčitelné.
Co bude dál: Škálování pro široké aplikace
Tým nyní testuje vyšší dávky (150 000 a 250 000 buněk), aby určil optimální úroveň léčby. Pokud se tyto dávky ukážou jako bezpečné, budou následovat větší zkoušky. Počáteční výsledky jsou dostatečně povzbudivé pro výzkumníky, aby přistoupili k fázi 3 studií, které budou porovnávat léčbu kmenovými buňkami se stávajícími metodami.
“Byli jsme překvapeni velikostí zlepšení zraku,” říká Dr. Rajesh Rao z Michigan Medicine. “Takové vizuální zlepšení nebylo u této skupiny pacientů s pokročilou suchou AMD pozorováno.”
Nakonec, pokud bude potvrzena ve větších studiích, by tato terapie mohla nabídnout dlouhodobé řešení pro miliony lidí trpících oslabující ztrátou zraku.
