Des millions de personnes souffrent de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), l’une des principales causes de perte de vision. Cette maladie brouille la vision centrale, ce qui rend difficiles les tâches quotidiennes comme la lecture ou la reconnaissance des visages. Contrairement aux traitements qui ne font que ralentir la progression, un essai clinique récent suggère qu’une nouvelle thérapie par cellules souches pourrait en fait inverser les dommages causés par la DMLA sèche, la forme la plus courante de la maladie.
La percée : les cellules souches transplantées redonnent la vue
Les chercheurs ont mené un essai de phase 1/2a impliquant six patients âgés de 71 à 86 ans diagnostiqués avec une DMLA sèche. Le traitement impliquait la transplantation chirurgicale de cellules souches sous la rétine pour remplacer les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes (RPE) endommagées – la structure de soutien des tissus sensibles à la lumière. Ces cellules provenaient d’une banque d’yeux et étaient administrées à une faible dose de 50 000 par patient.
Les résultats ont été frappants. Tous les participants ont montré une amélioration de la vision dans l’œil traité, certains des patients les plus gravement touchés ayant obtenu en moyenne 21 lettres sur un tableau oculaire en un an. Notamment, aucun effet indésirable grave (comme des tumeurs ou des réactions immunitaires) n’a été observé, ce qui signifie que le traitement semble sûr.
Pourquoi c’est important : AMD et les limitations actuelles
La DMLA affecte la vision centrale, la partie que vous utilisez pour vous concentrer directement devant. La forme « sèche » est causée par la mort progressive des cellules RPE, contrairement à la forme « humide » à action plus rapide. Les thérapies actuelles peuvent ralentir la progression mais ne réparent pas les dommages existants. Cette nouvelle approche s’attaque directement à la cause profonde de la perte de vision en remplaçant les cellules endommagées.
Le fait qu’il s’agisse du premier essai humain portant sur ce traitement particulier à base de cellules souches est significatif car il démontre le potentiel de la médecine régénérative dans une maladie auparavant considérée comme incurable.
Et ensuite : intensifier les efforts pour obtenir un impact généralisé
L’équipe teste actuellement des doses plus élevées (150 000 et 250 000 cellules) pour déterminer les niveaux de traitement optimaux. Si ces doses s’avèrent sûres, des essais plus vastes suivront. Les premiers résultats sont suffisamment encourageants pour que les chercheurs se lancent dans des essais de phase 3, qui compareront le traitement par cellules souches aux thérapies existantes.
“Nous avons été surpris par l’ampleur du gain de vision”, explique le Dr Rajesh Rao de Michigan Medicine. “Ce niveau de gain de vision n’a pas été observé dans ce groupe de patients atteints de DMLA sèche avancée.”
En fin de compte, si elle est confirmée par des études plus vastes, cette thérapie pourrait offrir une solution durable à des millions de personnes vivant avec une perte de vision débilitante.
