Milioni di persone soffrono di degenerazione maculare legata all’età (AMD), una delle principali cause di perdita della vista. La condizione offusca la visione centrale, rendendo difficili le attività quotidiane come leggere o riconoscere i volti. A differenza dei trattamenti che si limitano a rallentare la progressione, un recente studio clinico suggerisce che una nuova terapia con cellule staminali potrebbe effettivamente invertire il danno causato dall’AMD secca, la forma più comune della malattia.
La svolta: le cellule staminali trapiantate ripristinano la vista
I ricercatori hanno condotto uno studio di fase 1/2a coinvolgendo sei pazienti di età compresa tra 71 e 86 anni con diagnosi di AMD secca. Il trattamento prevedeva il trapianto chirurgico di cellule staminali sotto la retina per sostituire le cellule epiteliali pigmentate retiniche (RPE) danneggiate, la struttura di supporto dei tessuti sensibili alla luce. Queste cellule provenivano da una banca degli occhi e somministrate in una dose bassa di 50.000 per paziente.
I risultati sono stati sorprendenti. Tutti i partecipanti hanno mostrato un miglioramento della vista nell’occhio trattato, con alcuni dei pazienti più gravemente colpiti che hanno ottenuto una media di 21 lettere su una tabella oculare entro un anno. In particolare, non sono stati osservati effetti avversi gravi (come tumori o reazioni immunitarie), il che significa che il trattamento sembra sicuro.
Perché è importante: AMD e le limitazioni attuali
L’AMD influisce sulla visione centrale, la parte che usi per concentrarti direttamente davanti a te. La forma “secca” è causata dalla morte graduale delle cellule RPE, a differenza della forma “umida” ad azione più rapida. Le attuali terapie possono rallentare la progressione ma non riparare i danni esistenti. Questo nuovo approccio affronta direttamente la causa principale della perdita della vista sostituendo le cellule danneggiate.
Il fatto che questa sia la prima sperimentazione umana per questo particolare trattamento con cellule staminali è significativo perché dimostra il potenziale della medicina rigenerativa in una condizione precedentemente considerata incurabile.
Il futuro: crescere per un impatto diffuso
Il team sta ora testando dosi più elevate (150.000 e 250.000 cellule) per determinare i livelli di trattamento ottimali. Se tali dosi si dimostreranno sicure, seguiranno studi più ampi. I risultati iniziali sono sufficientemente incoraggianti da indurre i ricercatori a procedere con gli studi di fase 3, che confronteranno il trattamento con cellule staminali con le terapie esistenti.
“Siamo rimasti sorpresi dall’entità del miglioramento della vista”, afferma il dottor Rajesh Rao della Michigan Medicine. “Questo livello di guadagno visivo non è stato osservato in questo gruppo di pazienti con AMD secca avanzata.”
In definitiva, se confermata in studi più ampi, questa terapia potrebbe offrire una soluzione duratura per milioni di persone che vivono con una perdita della vista debilitante.
