Miljoenen mensen lijden aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD), een belangrijke oorzaak van verlies van gezichtsvermogen. De aandoening vervaagt het centrale zicht, waardoor dagelijkse taken zoals lezen of gezichten herkennen moeilijk worden. In tegenstelling tot behandelingen die de progressie alleen maar vertragen, suggereert een recente klinische proef dat een nieuwe stamceltherapie de schade veroorzaakt door droge AMD, de meest voorkomende vorm van de ziekte, feitelijk kan omkeren.
De doorbraak: getransplanteerde stamcellen herstellen het gezichtsvermogen
Onderzoekers voerden een fase 1/2a-onderzoek uit waarbij zes patiënten in de leeftijd van 71-86 jaar met de diagnose droge AMD betrokken waren. De behandeling omvatte het operatief transplanteren van stamcellen onder het netvlies ter vervanging van beschadigde retinale pigmentepitheelcellen (RPE), de ondersteunende structuur voor lichtgevoelige weefsels. Deze cellen zijn afkomstig uit een oogbank en toegediend in een lage dosis van 50.000 per patiënt.
De resultaten waren opvallend. Alle deelnemers vertoonden verbetering van het gezichtsvermogen in het behandelde oog, waarbij enkele van de zwaarst getroffen patiënten binnen een jaar gemiddeld 21 letters op een oogkaart kregen. Er werden met name geen ernstige bijwerkingen (zoals tumoren of immuunreacties) waargenomen, wat betekent dat de behandeling veilig lijkt.
Waarom dit belangrijk is: AMD en huidige beperkingen
AMD beïnvloedt het centrale zicht, het deel dat u gebruikt om direct vooruit te kijken. De “droge” vorm wordt veroorzaakt door geleidelijke RPE-celdood, in tegenstelling tot de sneller werkende “natte” vorm. De huidige therapieën kunnen de progressie vertragen, maar bestaande schade niet herstellen. Deze nieuwe aanpak pakt direct de oorzaak van gezichtsverlies aan door de beschadigde cellen te vervangen.
Het feit dat dit de eerste proef op mensen is voor deze specifieke stamcelbehandeling is veelbetekenend omdat het het potentieel aantoont voor regeneratieve geneeskunde in een aandoening die voorheen als ongeneeslijk werd beschouwd.
Wat is het volgende: opschalen voor een wijdverbreide impact
Het team test nu hogere doses (150.000 en 250.000 cellen) om de optimale behandelingsniveaus te bepalen. Als die doses veilig blijken, zullen grotere onderzoeken volgen. De eerste resultaten zijn zo bemoedigend dat onderzoekers verder gaan met fase 3-onderzoeken, waarin de stamcelbehandeling wordt vergeleken met bestaande therapieën.
“We waren verrast door de omvang van de gezichtswinst”, zegt dr. Rajesh Rao van Michigan Medicine. “Dit niveau van gezichtswinst is niet waargenomen bij deze groep patiënten met gevorderde droge AMD.”
Als deze therapie in grotere onderzoeken wordt bevestigd, zou deze therapie uiteindelijk een blijvende oplossing kunnen bieden voor miljoenen mensen die leven met invaliderend gezichtsverlies.
