Miliony ludzi cierpi na zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD), jedną z głównych przyczyn utraty wzroku. Schorzenie to upośledza widzenie centralne, utrudniając wykonywanie codziennych zadań, takich jak czytanie czy rozpoznawanie twarzy. W przeciwieństwie do terapii, które jedynie spowalniają postęp, niedawne badanie kliniczne pokazuje, że nowa terapia komórkami macierzystymi może faktycznie odwrócić szkody spowodowane przez suchą postać AMD, najczęstszą postać choroby.
Przełom: przeszczepione komórki macierzyste przywracają wzrok
Naukowcy przeprowadzili badanie kliniczne fazy 1/2a z udziałem sześciu pacjentów w wieku od 71 do 86 lat, u których zdiagnozowano suchą postać AMD. Leczenie polegało na chirurgicznym przeszczepieniu komórek macierzystych pod siatkówkę w celu zastąpienia uszkodzonych komórek nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE), struktury nośnej tkanki światłoczułej. Komórki te uzyskano z banku oczu i podawano w niskiej dawce 50 000 na pacjenta.
Wyniki były imponujące. U wszystkich uczestników zaobserwowano poprawę widzenia w leczonym oku, a pacjenci z najcięższymi zmianami poprawili swoje wyniki w tabeli widzenia o 21 liter w ciągu jednego roku. Należy zauważyć, że nie zaobserwowano żadnych poważnych skutków ubocznych (takich jak nowotwory czy reakcje immunologiczne), co oznacza, że leczenie wydaje się bezpieczne.
Dlaczego to ma znaczenie: AMD i obecne ograniczenia
AMD wpływa na widzenie centralne, czyli część, za pomocą której widzisz bezpośrednio. Postać „sucha” spowodowana jest stopniową śmiercią komórek RPE, w przeciwieństwie do szybciej działającej formy „mokrej”. Obecne metody leczenia mogą spowolnić postęp choroby, ale nie naprawiają istniejących uszkodzeń. To nowe podejście bezpośrednio eliminuje pierwotną przyczynę utraty wzroku poprzez wymianę uszkodzonych komórek.
Fakt, że jest to pierwsze na świecie badanie kliniczne tego konkretnego leczenia komórkami macierzystymi, jest znaczący, ponieważ pokazuje potencjał medycyny regeneracyjnej w leczeniu choroby, która wcześniej była uważana za nieuleczalną.
Co dalej: skalowanie dla szerokich zastosowań
Zespół testuje obecnie wyższe dawki (150 000 i 250 000 komórek), aby określić optymalny poziom leczenia. Jeśli te dawki okażą się bezpieczne, odbędą się większe badania. Wstępne wyniki są na tyle zachęcające, że badacze przystąpili do badań fazy 3, w których porównane zostanie leczenie komórkami macierzystymi z istniejącymi metodami.
„Byliśmy zaskoczeni ogromem poprawy wzroku” – mówi dr Rajesh Rao z Michigan Medicine. „Takiej poprawy wzroku nie zaobserwowano w tej grupie pacjentów z zaawansowaną suchą postacią AMD.”
Ostatecznie, jeśli zostanie to potwierdzone w większych badaniach, terapia ta może stanowić długoterminowe rozwiązanie dla milionów ludzi cierpiących na wyniszczającą utratę wzroku.
